Đăng bởi Babuki JSC vào 09/08/2021

Một năm trước, Moderna Inc. là một công ty không có lợi nhuận, không có sản phẩm lưu hành trên thị trường và một công nghệ đầy hứa hẹn nhưng hoàn toàn chưa được chứng minh. Không có loại thuốc và vaccine thử nghiệm nào của công ty đã từng hoàn thành một thử nghiệm quy mô lớn. Lúc này Vaccine Covid-19 dựa trên mRNA của công ty sắp đưa vào thử nghiệm Giai đoạn 3.

Năm 2021 này, Moderna có thể cung cấp 1 tỷ liều Covid-19, mang lại doanh thu 19 tỷ đô la. Moderna trở thành công ty công nghệ sinh học hiếm hoi đạt được thành công lớn mà không bị ngáng đường hoặc phân chia lợi nhuận với một công ty lớn hơn, lâu đời hơn. Giá trị vốn hóa thị trường của công ty – lần đầu tiên đạt 100 tỷ đô la vào ngày 14 tháng 7 năm 2020 – vượt quá giá trị vốn hóa của những công ty hàng đầu như Bayer AG, tập đoàn dược phẩm phát minh ra aspirin của Đức và các công ty cùng ngành về công nghệ sinh học như Biogen Inc., được thành lập 3 thập kỷ trước.

Tốc độ mà Moderna và đối thủ cạnh tranh mRNA chính của công ty, sự hợp tác giữa Pfizer Inc. và BioNTech SE, phát minh ra vaccine Covid-19 đã đóng góp lớn vào cuộc chiến chấm dứt đại dịch. Với hiệu quả mạnh mẽ, nguồn cung cấp ổn định và an toàn, vaccine mRNA đã trở thành loại vaccine được lựa chọn.

Nếu mRNA hoạt động, nó sẽ dẫn đến một ngành công nghiệp mới khổng lồ có khả năng điều trị hầu hết mọi bệnh tật

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V01

Nhưng đối với Giám đốc điều hành của Moderna, Stéphane Bancel, vaccine Covid-19 mới chỉ là bước khởi đầu. Ông đã có niềm tin từ lâu rằng nếu mRNA hoạt động, nó sẽ dẫn đến một ngành công nghiệp mới khổng lồ có khả năng điều trị hầu hết mọi bệnh tật, từ bệnh tim đến ung thư cho đến các tình trạng di truyền hiếm gặp. Moderna có các loại thuốc đang được thử nghiệm cho cả 3 loại này và Bancel cho biết công ty của ông cũng có thể trở thành nhà sản xuất vaccine chiếm thị phần chính trên thị trường, phát triển các loại vaccine chủng ngừa các loại virus mới nổi như Nipah và Zika, cũng như các mầm bệnh khó nhắm mục tiêu nổi tiếng hơn như HIV.

Trong 40 năm qua, hơn 50 loại virus mới ở người đã được phát hiện. Chỉ có 3 vaccine được cấp phép. Bancel xem đó là một cơ hội. “Chúng tôi sẽ phá vỡ hoàn toàn thị trường vaccine,” ông nói trong một cuộc phỏng vấn cuối tháng 5 tại trụ sở chính của Moderna ở Cambridge, Massachusetts (Mỹ).

Công ty có vaccine cho 10 loại virus đang hoặc sắp được thử nghiệm trên người. Chúng bao gồm 3 loại ứng viên vaccine cho Covid-19 đang trong quá trình thử nghiệm, một vaccine 1 mũi phòng cúm theo mùa đã bắt đầu thử nghiệm lần đầu trên người vào tháng 7 và các vaccine phòng HIV dự kiến ​​sẽ bắt đầu nghiên cứu vào cuối năm nay,… Về lâu dài, Moderna đang hướng tới việc phát triển một loại vaccine hàng năm có thể ngăn chặn nhiều bệnh về đường hô hấp, bao gồm Covid, cúm và những bệnh khác. Bancel nói: “Mục tiêu của chúng tôi là cung cấp cho bạn một số mRNA trong một mũi tiêm vaccine tại các cơ sở tiêm chủng hoặc cở sở y tế tại địa phương của bạn vào tháng 8 hoặc tháng 9.”

Trong tương lai, Moderna sẽ không có đại dịch để làm nổi bật những lợi thế rõ ràng nhất của mRNA so với các công nghệ cũ hơn — tốc độ và tính linh hoạt. Các loại vaccine và thuốc trong tương lai thường sẽ phải trải qua quy trình phê duyệt thông thường của FDA, có nghĩa là các đợt theo dõi dài hơn để thu thập dữ liệu và lịch trình đánh giá từ 6 đến 10 tháng. Khung thời gian đó sẽ cung cấp thị trường cho các đối thủ sử dụng mRNA và các công nghệ cũ hơn cạnh tranh.

Pfizer, cùng với đối tác BioNTech, đã trở thành công ty sản xuất mRNA và dự kiến ​​sản xuất 3 tỷ liều trong năm nay; và cho đến nay, công ty cũng đã chiếm lĩnh (dominate) việc phân phối vaccine mRNA ở các thị trường bên ngoài nước Mỹ.

Câu trả lời cho việc Bancel và những đơn vị khác đổ tiền vào các mRNA, nằm ở hai lợi thế chính là tốc độ và khả năng thích ứng. Về cơ bản, vaccine mRNA là một công nghệ mô-đun; chúng cung cấp mã di truyền cho các tế bào biết cách tạo ra các protein virus, và những protein này kích thích phản ứng miễn dịch.

Giờ đây, Moderna đang có lãi và sở hữu gần 8 tỷ đô la tiền mặt – cổ phần của Bancel, bao gồm cả quyền chọn, trị giá khoảng 7 tỷ đô la. Moderna có thể nhanh chóng và mạnh mẽ đi vào nhiều ứng dụng mới chỉ bằng cách thay đổi mã di truyền đưa vào mRNA. Ví dụ: mặc dù vaccine của Moderna có vẻ phù hợp tốt với biến thể delta hiện đang lan rộng, nhưng công ty có thể kết hợp các đột biến vào vaccine nếu cần. Bancel nói: “Chúng tôi không cần phải giới thiệu công nghệ mới hoặc quy trình mới.” “Nó giống hệt nhau.”

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V02

Có 5% khả năng để liệu pháp mRNA thành công, nhưng nếu thành công thì sẽ là thành công rất lớn

Một thập kỷ trước, khi Bancel rời vị trí đứng đầu tại công ty chẩn đoán BioMérieux SA của Pháp và trở thành nhân viên thứ hai tại Moderna — cái tên này là sự kết hợp giữa “modified” và “RNA”, ý tưởng rằng mRNA có thể hữu ích về mặt y tế là điều then chốt. Vào thời điểm đó, phân tử được phát triển để mang mang thông tin di truyền quy định amino acid từ DNA trong nhân tế bào đến các ngăn tế bào để tổng hợp protein, được các nhà khoa học trong phòng thí nghiệm đánh giá là mỏng manh và khó làm việc cùng. Khi mRNA được đưa vào cơ thể người một cách nhân tạo (artificially), hệ thống miễn dịch sẽ xác định mRNA là một mối đe dọa và tấn công nó. Và bởi vì chức năng của mRNA là tạm thời, các enzym được tìm thấy khắp cơ thể có thể phá vỡ nó. Điều này không phải là kết quả mong muốn đối với một loại thuốc hoặc vaccine.

Bắt đầu từ năm 2005, hai nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania, Katalin Karikó và Drew Weissman, đã tìm cách sửa đổi một chút mRNA để nó tạo ra ít phản ứng miễn dịch hơn trong cơ thể. Phát hiện đã thu hút ít sự công nhận vào thời điểm đó, nhưng hóa ra nó là một bước tiến quan trọng. (Katalin rời Penn để gia nhập BioNTech vào năm 2013.) Năm 2010, một bộ ba nhà khoa học Harvard và MIT, được tài trợ bởi công ty mạo hiểm Flagship Pioneering, đã lên ý tưởng và thành lập Moderna, và Bancel gia nhập công ty vào năm tiếp theo. Moderna và BioNTech sau đó đã được cấp phép sử dụng công nghệ của Penn.

Bancel nhớ lại đã nói với vợ mình trước khi chuyển việc rằng có 5% khả năng để liệu pháp mRNA thành công, nhưng nếu thành công thì sẽ là thành công rất lớn. Vào năm sau đó, khi Bancel “pitch” với Stephen Hoge, chủ tịch hiện tại của Moderna, Hoge nói “Anh ấy xuất sắc hoặc điên rồ.” Hoge khi đó là partner (phó tổng giám đốc) của McKinsey & Co. với bằng y khoa và anh ấy quan tâm đến việc làm điều gì đó sẽ có tác động xã hội nhiều hơn. Ông từ từ đồng thuận với quan điểm của Bancel rằng liệu pháp mRNA, nếu nó hoạt động, “thực sự sẽ chuyển đổi (transform) y học”.

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V03

Cách thức hoạt động của vaccine mRNA rất đơn giản. Khi các mũi tiêm đưa các mRNA (hướng dẫn tạo protein) đó đến các tế bào, chúng có hiệu quả biến chúng thành các nhà máy sản xuất vaccine siêu nhỏ theo đúng nghĩa của chúng. Điều này cho phép các nhà phát triển hợp lý hóa (streamline) những gì thường là một quy trình sản xuất lộn xộn. Ví dụ, nhiều loại vaccine cúm được sản xuất bên trong trứng gà, và ngay cả vaccine biến đổi gen mới hơn vẫn yêu cầu các protein virus phát triển bên trong các túi tế bào sống. Việc bỏ qua các bước như vậy cho phép các nhà sản xuất vaccine mRNA tăng tốc khá nhanh. Điều này dường như cũng tương đối dễ dàng cho họ trong việc chế tạo vaccine phức tạp liên quan đến nhiều protein virus.

Barney Graham, Phó Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Vaccine tại Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia (Niaid), nơi phòng thí nghiệm đã hợp tác chính thức với Moderna cho biết: “Mọi thứ với mRNA đơn giản hơn.” Graham cho biết các vaccine dựa trên gen như vaccine mRNA đặc biệt thích hợp để chống lại virus, vì chúng dường như rất thành thạo trong việc sản xuất ra cái gọi là tế bào T, sát thủ tiêu diệt các tế bào nhiễm virus.

Trước khi Moderna có thể tạo ra một sản phẩm dựa trên mRNA, công ty phải giải quyết vấn đề làm thế nào để bảo vệ phân tử khỏi hệ thống phòng vệ của cơ thể. Bằng cách sửa đổi RNA, các nhà nghiên cứu Penn đã tìm ra cách làm giảm phản ứng miễn dịch kích hoạt mà mRNA gây ra, nhưng cách tiếp cận này sẽ vô ích nếu nó bị phân hủy bởi các enzym trước khi có thể tiếp cận các tế bào. Chìa khóa để giải quyết vấn đề đó hóa ra là bổ sung các hạt nano lipid bảo vệ để bao quanh các phân tử mRNA — về cơ bản tạo ra “những quả bóng chất béo với một ít RNA trộn lẫn trong đó”, Kerry Benenato, một nhà hóa học đã rời AstraZeneca Plc để gia nhập Moderna vào năm 2014 cho biết.

Khi Moderna bắt đầu nghiên cứu cách thức tiếp cận này vào năm 2013, nó đã được thử hầu hết trên các loại phân tử RNA nhỏ hơn nhiều và có những lo ngại về các tác dụng phụ. “Mọi người đã quyết định rằng chúng là chất độc hại,” Hoge nói. Các hạt nano chứa chất béo tổng hợp, và khi sử dụng lặp lại, một số chất béo đó có xu hướng tích tụ trong tế bào, tích tụ theo thời gian và có khả năng gây tổn thương gan hoặc các tác dụng phụ khác.

Nhiệm vụ của Benenato là phát minh ra các hạt nano có thể mang mRNA vào các tế bào một cách an toàn và hiệu quả, giải phóng chất mang và sau đó nhanh chóng bị phá vỡ. Khi bà bắt đầu, hóa học liên quan đến việc sử dụng các hạt nano với mRNA chưa được khám phá đến mức có rất ít bài báo khoa học được xuất bản để hướng dẫn bà. Bà và nhóm của mình đã thực hiện hết điều chỉnh này đến điều chỉnh khác, xác định chính xác những thay đổi giúp cải thiện khả năng dung nạp mà không làm tổn hại đến khả năng phân phối mRNA của chúng. Đến năm 2015, Moderna đã tạo ra một bước đột phá, khi tìm ra một loạt các phân tử lipid phù hợp. Benenato nhớ lại: “Sau đó, cuộc đua bắt đầu. Các công thức được cấp bằng sáng chế và công ty bắt đầu triển khai chúng trong vaccine.

Vaccine là cách tốt nhất để chứng minh công nghệ mRNA hoạt động

Trong những năm đầu thành lập, Moderna tập trung vào lĩnh vực trị liệu, bao gồm các chương trình điều trị ung thư, bệnh tim và các lĩnh vực sinh lợi khác. Công ty dần chuyển sang vaccine khi Bancel nhận ra rằng chúng sẽ là cách tốt nhất để chứng minh công nghệ mRNA hoạt động. Bạn chỉ phải tiêm một vài liều để kích thích phản ứng miễn dịch kéo dài.

Làm việc với nhóm của Graham tại Niaid, Moderna bắt đầu bào chế vaccine Covid ngay sau khi các nhà khoa học Trung Quốc công bố thông tin chuỗi RNA Covid-19 vào đầu tháng 1 năm 2020. Cuối tháng đó, Bancel hỏi giám đốc sản xuất của mình rằng cần làm gì để tạo ra một tỷ liều vaccine vào năm 2021. “Anh ấy nhìn tôi như thể tôi mất trí,” Bancel nhớ lại. Nhà máy Moderna chưa bao giờ sản xuất ra hơn 100.000 liều bất cứ sản phẩm gì trong một năm. Chính phủ Mỹ đã đồng ý trả 955 triệu đô la cho các thử nghiệm vaccine và sản xuất quy mô nhỏ ban đầu, nhưng Bancel nói rằng ban đầu ông không thể thuyết phục bất kỳ quốc gia nào trả tiền cho việc mở rộng quy mô toàn diện. Thay vào đó, Moderna đã huy động được 1,3 tỷ đô la trong một đợt chào bán cổ phiếu vào tháng 5 năm 2020 để sử dụng cho mục đích này. Bước đi này cho phép công ty thực hiện bước nhảy vọt trên thị trường — và đặt nền móng cho những gì tiếp theo.

Moderna sản xuất các hạt nano và mRNA của mình tại một nhà máy cũ của Polaroid ở vùng ngoại ô của Boston, Norwood, cách trụ sở chính của công ty 15 dặm về phía nam. Nhà máy, đi vào hoạt động vào tháng 7 năm 2018, đã hoạt động suốt ngày đêm kể từ tháng 11 năm 2020. Vaccine Covid được sản xuất trong phòng sạch. Có 9 phòng sạch trong số này đang hoạt động, tăng từ 3 phòng vào tháng 12 năm 2020 và 6 phòng khác dự kiến ​​sẽ hoạt động vào cuối năm.

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V04

Quá trình này bắt đầu với các đoạn DNA được gọi là plasmid mà Moderna nhập vào từ một nhà sản xuất theo hợp đồng. Những plasmid này chứa bản thiết kế di truyền cho protein của Covid-19. Trong một tập hợp các phòng sạch, mRNA được tổng hợp từ DNA bằng cách sử dụng một kỹ thuật gọi là giải mã “in virtro”. Về cơ bản, nó là phiên bản phòng thí nghiệm của một quá trình thường xảy ra trong nhân tế bào.

Scott Nickerson, phó chủ tịch cấp cao giám sát nhà máy cho biết, dung dịch mRNA có thể được tạo ra trong vài giờ. Sau đó, phải mất vài ngày để tinh chế. Sau đó, mRNA tinh khiết được chuyển đến một nhóm phòng sạch riêng biệt, nơi các công nhân dành thêm vài ngày để bào chế với các hạt nano lipid. Sản phẩm cuối cùng được đông lạnh trong các túi xử lý sinh học vô trùng, bọc trong một lớp vỏ bảo vệ và được vận chuyển trong các xe tải được kiểm soát nhiệt độ đến nhà máy của Catalent Inc. ở Bloomington, Ind. Tại đó, vaccine được pha loãng, cho vào lọ, dán nhãn và chuyển đi. Khi Moderna bắt đầu sản xuất vaccine Covid với số lượng thương mại vào năm ngoái, quá trình này mất tới 19 ngày để hoàn thành. Giờ đây, chỉ mất 10 ngày để chuẩn bị một lô hàng để vận chuyển đến Catalent.

Tháng 5 năm ngoái (2020), Moderna đã ký một thỏa thuận 10 năm, có thể gia hạn hai lần, với Lonza Group AG, dự kiến ​​sẽ sản xuất phần lớn nguồn cung châu Âu tại các nhà máy ở Thụy Sĩ và Hà Lan. Moderna cũng đã thực hiện các thỏa thuận trong năm nay (2021) với Sanofi, Samsung Biologics và Thermo Fisher Scientific để tăng cường khả năng đóng lọ mà Catalent và Laboratorios Farmacéuticos Rovi ở Tây Ban Nha hiện đang thực hiện.

Sản lượng của Moderna trong năm nay, 800 triệu đến 1 tỷ liều, sẽ chỉ chiếm khoảng một phần ba sản lượng của Pfizer và BioNTech. Bancel nói rằng Pfizer đã có “số người gấp 100 lần” khi bắt đầu đại dịch, cùng với các nhà máy hiện có, nó có thể được chuyển đổi để sản xuất vaccine. Số lượng nhân sự của Moderna đã tăng gần gấp đôi kể từ năm ngoái, lên 1.500 người.

Năm tới (2022), với công suất lớn hơn và một phần đáng kể sản lượng có khả năng đi vào các mũi tiêm nhắc lại và các chế phẩm dành cho trẻ em sử dụng liều thấp hơn, công ty và các đối tác dự kiến ​​sẽ sản xuất tới 3 tỷ liều, tiếp cận với nguồn cung dự kiến ​​vào năm 2022 của Pfizer và BioNTech là 4 tỷ. Nếu Novavax đáp ứng được các mục tiêu sản xuất của mình, vaccine dựa trên protein của Sanofi cũng hoạt động hiệu quả và các công ty như Johnson & Johnson và AstraZeneca giải quyết được các nút thắt sản xuất của mình thì vào một thời điểm nào đó trong năm tới, thế giới có thể chuyển từ tình trạng thiếu vaccine Covid sang dư thừa nguồn cung.

Khi virus lắng xuống thành mối đe dọa dễ quản lý hơn trong vài năm tới, doanh số bán vaccine Covid có thể giảm — có lẽ là nhanh chóng. Nhà phân tích Karen Andersen của Morningstar Inc. cho biết trong năm nay (2021) thị trường này có thể đạt 72 tỷ USD trên toàn thế giới, giảm xuống 65 tỷ USD vào năm 2022 và giảm mạnh xuống còn 8 tỷ USD một năm sau đó. Mức độ sụt giảm sẽ phụ thuộc vào số lượng người dùng cần tiêm mũi tăng cường, tần suất và liệu Moderna, Pfizer và những đơn vị khác có thể tăng giá để bù đắp cho một thị trường nhỏ hơn hay không. Bằng chứng khoa học về các mũi tiêm tăng cường vẫn còn chưa được xác định — vẫn chưa rõ tần suất hoặc thậm chí liệu chúng có cần thiết cho một số lượng lớn người dùng hay không.

Các mục tiêu nghiên cứu tiếp theo của Moderna

Moderna có ba ứng viên trong các thử nghiệm Giai đoạn 2, bao gồm một ứng viên liều thấp hơn của vaccine hiện có, một ứng viên tăng cường được tùy chỉnh dựa trên biến thể beta lần đầu tiên được phát hiện ở Nam Phi và một loại thứ ba kết hợp cả hai. Nhiều ứng viên hơn có thể được thêm vào nếu cần thiết.

Quá trình cho ứng viên tăng cường beta thậm chí còn nhanh hơn so với vaccine (phiên bản) chính. Công việc nghiên cứu bắt đầu vào ngày 22 tháng 1, với việc Moderna cuối cùng đã chuyển đổi một số “chữ cái” hóa học trong vaccine mRNA ban đầu của mình, để chúng tương ứng với protein đột biến trong biến thể beta. Việc sản xuất bắt đầu 3 ngày sau đó, và liều thử nghiệm đầu tiên được bắt đầu vào ngày 10 tháng 3 — và tất cả quá trình thử nghiệm chỉ 47 ngày, so với 65 ngày đối với vaccine chính.

Moderna đã cắt các hợp đồng bao gồm các liều tăng cường tiềm năng, bao gồm đơn đặt hàng tháng 6 từ Mỹ cho 200 triệu mũi tiêm bổ sung vào cuối năm 2021 và đầu năm 2022. Bất chấp nhu cầu không chắc chắn về các liều tăng cường, nhưng “pitch” của Bancel là tốt nhất nên chuẩn bị cho một loại virus đang tiến triển.

Ngoài Covid, hầu hết các vaccine thử nghiệm của Moderna vẫn đang trong giai đoạn đầu thử nghiệm trên người. Một ngoại lệ là vaccine cho cytomegalovirus. Hiện không có vaccine nào cho loại virus này và vaccine có thể biến thành một sản phẩm trị giá hàng tỷ đô la nếu hiệu quả. Moderna cũng có kế hoạch thử nghiệm trên người trong năm nay một loại vaccine chống lại một mầm bệnh phức tạp khác, virus Epstein-Barr, gây ra bệnh tăng bạch cầu đơn nhân.

Cúm là một mục tiêu rõ ràng, và một mũi tiêm vaccine có thể được kết hợp với các mũi tăng cường Covid, khóa chúng vào một thị trường hàng năm hiện có. Với việc liên minh Pfizer-BioNTech cũng dự kiến ​​sẽ bắt đầu thử nghiệm vaccine cúm vào cuối năm nay, các nhà nghiên cứu cho biết họ hy vọng vaccine mRNA có thể cải thiện trên các phiên bản (vaccine) hiện có, đôi khi phải bắt đầu sản xuất trước sáu tháng dựa trên đánh giá của các chuyên gia về những chủng có khả năng lưu hành.

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V05

Về lý thuyết, “lead times” ngắn hơn để tạo ra vaccine mRNA có thể cho phép các quan chức y tế ghép đôi chặt chẽ hơn với các chủng cúm và cải thiện tỷ lệ hiệu quả thông thường từ 40% đến 60%. Andrew Pekosz, nhà virus học tại Trường Y tế Công cộng Johns Hopkins Bloomberg cho biết: “Vaccine mRNA có khả năng tốt hơn vaccine dựa trên trứng mà chúng ta đang sử dụng hiện nay.” Ông nói thêm rằng “lead times” ngắn hơn có thể giảm hàng tháng nghiên cứu và bào chế. Nhưng ông lưu ý rằng đó là một câu hỏi mở rằng liệu có tính kinh tế tốt cho vaccine cúm dựa trên mRNA hay không nếu chúng trở nên đắt hơn và chỉ tốt hơn một chút so với loại cũ.

Moderna cũng đang nhắm mục tiêu vào một số loại virus hô hấp khác chưa có vaccine. Chúng bao gồm metapneumovirus, có thể dẫn đến nhập viện ở trẻ sơ sinh và virus hợp bào hô hấp, gây ra hơn 175.000 ca nhập viện tại Mỹ hàng năm ở người già và khoảng 50.000 ca khác ở trẻ nhỏ. Trong trường hợp thứ hai, vaccine của Moderna sẽ cạnh tranh với những nỗ lực của GlaxoSmithKline và Johnson & Johnson dựa trên các công nghệ khác và đang đi trước khá xa.

Hoge cho biết Moderna có thể kết hợp hàng chục chủng virus trở lên trong một mũi tiêm. Mục tiêu là một loại vaccine theo mùa “loại bỏ phần lớn các bệnh do virus đường hô hấp mà tất cả chúng ta mắc phải”, ông nói. “Cách duy nhất mà chúng ta thực sự sẽ có được khả năng miễn dịch tốt, trên diện rộng chống lại các virus đường hô hấp này là nếu chúng ta có thể làm cho nó giống như tiêm phòng cúm cho bạn”.

Theo Tony Moody, một bác sĩ kiêm nhà nghiên cứu tại Viện vaccine Duke Human, cơ quan đang nghiên cứu vaccine cúm dựa trên mRNA, nói: “Sự kết hợp là“ một trong những điểm mạnh của công nghệ”. Ông ước tính rằng sẽ chỉ tốn thêm vài đô la cho mỗi mũi tiêm để thêm mRNA cần thiết cho một mục tiêu virus nhất định. Ông nói: “Nếu bạn có thể nhận được một mũi tiêm kết hợp mang lại cho bạn một mức độ bảo vệ chống lại nhiều loại virus đường hô hấp, thì tôi nghĩ rằng sẽ có một thị trường cho việc đó. Nó sẽ không nhanh hay dễ dàng. Trước tiên, các nhà nghiên cứu sẽ phải chứng minh rằng các loại vaccine riêng lẻ hoạt động và sau đó thực hiện các nghiên cứu cho thấy rằng các kết hợp phức tạp không ảnh hưởng đến hiệu quả hoặc dẫn đến các tác dụng phụ phiền toái.

Các mục tiêu tiếp theo của Moderna, công ty trăm tỷ đô nhờ vaccine COVID-19, là sử dụng mRNA trong điều trị Cúm, HIV và Ung thư - V06

Để hiện thực hóa tầm nhìn của mình, Moderna sẽ phải “di chuyển” nhanh chóng. Các đối thủ cạnh tranh đang đầu tư mạnh mẽ để bắt kịp. Vào cuối tháng 6, Sanofi cho biết họ sẽ chi 400 triệu euro (475 triệu USD) hàng năm cho nghiên cứu mRNA, tập trung vào các loại vaccine ổn định với ít tác dụng phụ. Với việc cho phép khẩn cấp không thể xảy ra trong tương lai, những cân nhắc như tác dụng phụ và sự tiện lợi sẽ có triển vọng mới. Moderna đang làm việc để loại bỏ các yêu cầu làm lạnh phức tạp của vaccine Covid. Các sản phẩm trong tương lai cũng sẽ phải tìm cách giảm tỷ lệ mệt mỏi, đau đầu và đau cơ do mũi tiêm vaccine gây ra. Đối với các mũi tăng cường, công ty đang thử nghiệm liều lượng thấp hơn, điều này có thể hữu ích.

Vẫn còn phải xem mRNA có thể mở rộng ra ngoài thị trường vaccine ra sao để có thể đi vào thị trường trị liệu lớn hơn và sinh lợi hơn nhiều. Sẽ có thêm các rào cản kỹ thuật để vượt qua. Ví dụ, để điều trị các bệnh mãn tính, các công ty sẽ phải chứng minh rằng họ có thể cung cấp các liệu pháp đến các cơ quan đích và mRNA có thể được sử dụng một cách an toàn. Và để phát triển vaccine ung thư, các nhà nghiên cứu mRNA sẽ phải giải quyết vấn đề hóc búa là dạy hệ thống miễn dịch phân biệt giữa các khối u cụ thể và các tế bào khỏe mạnh. Nhiều cách tiếp cận trước đây đã thất bại.

Tin tốt là khả năng thích ứng của mRNA cũng giúp bạn dễ dàng thử nhiều khả năng hơn. Theo Bancel, trong vòng vài năm tới, Moderna có thể có 60 loại thuốc và vaccine đang được thử nghiệm trên người hoặc gần như vậy. Nếu nó diễn ra theo cách mà anh ấy hy vọng, mRNA sẽ khiến việc phát minh ra vaccine và thuốc giống như tạo ra phần mềm hơn một chút. Bancel nói: “Chúng tôi sử dụng cùng một mã gồm bốn chữ cái” cho mọi loại vaccine và thuốc. “Chúng tôi có thể mở rộng quy mô số lượng sản phẩm mà chúng tôi đang phát triển với tốc độ chưa từng có trước đây”.

Nguồn: Bloomberg

Babuki lược dịch và hiệu đính

Đăng ký nhận bản tin


    Các bài bài viết liên quan

    Xem thêm
    Tin tức Dược phẩm / Y tế

    Giải mã nghịch lý tăng trưởng của cổ phiếu ngành y tế năm 2021

    Y tế toàn cầu có thể tăng trưởng vượt trội trong dịch bệnh, vì sao ngành y tế Việt Nam có dấu hiệu suy giảm trong hoạt động đầu tư và có mức tăng giá cổ phiếu thấp?

    28/08/2021 • Kathy Trần
    Tin tức Covid-19 Dược phẩm / Y tế

    Vaccine Covid-19, Cú xoay chuyển ngoạn mục của các hãng dược phẩm: Moderna, Pfizer, AstraZeneca trong số những cái tên nổi bật

    Vaccine Covid-19 đang là loại dược phẩm nóng bỏng nhất hiện nay khi được nhiều nước săn lùng, tích trữ. Như một hệ quả tất yếu, hàng loạt những hãng dược đang thu lợi hàng tỷ USD từ bán vaccine, điều hiếm khi xảy ra trước đây bởi sản phẩm này vốn không phải loại thuốc quá cần thiết với người bệnh trước khi đại dịch bùng phát.

    28/08/2021 • Babuki JSC
    Case study Nhân sự

    Tim Cook đã phát triển đế chế Apple như thế nào trong một thập kỷ làm CEO

    Khi Tim Cook tiếp quản vị trí giám đốc điều hành (CEO) của Apple, đó là một sự chuyển giao vị trí điều hành công…

    25/08/2021 • Babuki JSC
    Tin tức Dược phẩm / Y tế

    Giải mã sự thành công của Durex, thương hiệu bao cao su hơn 100 tuổi

    Những chiến dịch marketing độc đáo nhằm hướng tới giới trẻ khiến Durex ngày càng nổi tiếng hơn.

    23/08/2021 • Babuki JSC
    Dược phẩm / Y tế Phân tích Thị trường

    Cơ hội và thách thức của thị trường Dược phẩm Việt Nam trong năm 2021

    Theo báo cáo của công ty nghiên cứu thị trường Fitch Solutions, thị trường dược phẩm Việt Nam có thể đạt mức tăng trưởng 11% trong giai đoạn 2021-2026, độ lớn thị trường tăng lên 16,1 tỷ USD vào năm 2026 so với mức 7,7 tỷ USD năm 2021. Động lực tăng trưởng bền vững đến từ yếu tố chính là chi tiêu bình quân trên đầu người dành cho thuốc gia tăng, nhờ thu nhập của người dân cải thiện và sự quan tâm đến sức khỏe ngày càng cao. Là một trong những nước có mức tăng trưởng GDP cao nhất toàn cầu năm 2020, Việt Nam được kỳ vọng tiếp tục phát triển mạnh mẽ, giúp gia tăng thu nhập của người dân, cùng với nhu cầu chăm sóc sức khỏe ngày càng cao sẽ thúc đẩy chi tiêu cho y tế. Việt Nam đang ở thời kỳ dân số vàng, tốc độ già hóa sẽ diễn ra nhanh làm gia tăng áp lực lên hệ thống y tế, từ đó mở ra triển vọng tăng trưởng cho ngành dược. Tỷ lệ bao phủ BHYT toàn dân ngày càng cao, giúp đẩy mạnh nhu cầu tiêu thụ thuốc qua kênh bệnh viện (ETC).

    16/08/2021 • Babuki JSC
    Mô hình kinh doanh Bán lẻ / Ecommerce Case study

    Dollar Shave Club, Warby Parker,… với các mô hình bán hàng trực tiếp đột phá đã thay đổi cách thức khách hàng mua sản phẩm tiêu dùng

    Nội DungCâu chuyện của Dublin, nhà sáng lập Dollar Shave ClubThay đổi cách thức khách hàng mua sản phẩm tiêu dùngCâu chuyện của Raider, nhà…

    15/08/2021 • Babuki JSC
    Tin tức Dược phẩm / Y tế

    Tủ thuốc gia đình “lên ngôi” giữa mùa dịch

    Trong bối cảnh giãn cách ở các thành phố lớn và việc khám chữa bệnh gặp nhiều khó khăn, nhu cầu dự trữ “tủ thuốc…

    14/08/2021 • Babuki JSC
    Tin tức Dược phẩm / Y tế Khởi nghiệp

    Doanh nhân Phan Văn Hiệu, CEO CVI Pharma: Khát vọng nâng tầm giá trị thảo dược truyền thống

    Doanh nhân Phan Văn Hiệu, CEO của CVI Pharma, đã lựa chọn một hướng đi riêng biệt với việc nâng tầm thảo dược, tiên phong khai phá và mở ra kỷ nguyên mới – kỷ nguyên ứng dụng công nghệ nano trong dược phẩm.

    07/08/2021 • Babuki JSC
    Case study Bán lẻ / Ecommerce Chiến lược kinh doanh

    Sea Ltd của Forrest Li đạt tăng trưởng đột biến khi đại dịch Covid thúc đẩy số hóa khắp khu vực Đông Nam Á ASEAN

    Sea Ltd., có trụ sở tại Singapore, là công ty đại chúng có giá trị nhất ở đảo quốc này với giá trị vốn hóa thị trường khoảng 69 tỷ USD tính đến ngày 19 tháng 8 năm 2020. Forrest Li, chủ tịch và đồng sáng lập của Sea, có giá trị tài sản ròng ở mốc 7,1 tỷ USD, đã đưa anh ấy lên vị trí thứ 7 trong danh sách 50 người giàu nhất Singapore, tăng từ vị trí thứ 21 của năm trước. Hai người đồng sáng lập khác của công ty, David Chen và Gang Ye, cũng là những tỷ phú.

    06/08/2021 • Babuki JSC
    Case study Chiến lược kinh doanh Giải pháp công nghệ

    “Sự liên kết chiến lược” (coalescence) giúp Xiaomi trở thành công ty dẫn đầu về IoT

    Vào năm 2010, Xiaomi đã tham gia vào thị trường điện thoại thông minh đang cạnh tranh khốc liệt mà không cần phải cung cấp…

    05/08/2021 • Babuki JSC
    bool(false)